發(fā)布日期：2018-02-07
2018年2月5日，《英國醫(yī)學(xué)雜志》（The BMJ) 發(fā)表了名為“中國醫(yī)學(xué)研究（Medical Research in China）” 的“中國專輯”，并為此配發(fā)了述評。這是The BMJ創(chuàng)刊170多年來以來首次發(fā)表“中國專輯”， 特邀中國醫(yī)學(xué)相關(guān)專業(yè)領(lǐng)域的權(quán)威領(lǐng)銜專家就當(dāng)前中國醫(yī)學(xué)研究熱點撰寫系列分析文章 。
《英國醫(yī)學(xué)雜志》（The BMJ）是世界三大醫(yī)學(xué)會之一的英國醫(yī)學(xué)會BMA（British Medical Association）會刊，與《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）、《柳葉刀》（The Lancet）、《美國醫(yī)學(xué)會雜志》（JAMA）一起被稱為 “世界四大頂級醫(yī)學(xué)綜合期刊”。 此次“中國專輯”的四篇文章分別展示了中國在“健康中國2030”、“臨床實踐指南”、“真實世界證據(jù)”和“醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)”方面取得的最新進展，向讀者全面、系統(tǒng)、客觀和真實地闡述中國在上述各領(lǐng)域的發(fā)展、機遇和挑戰(zhàn) ，以及中國在健康領(lǐng)域如何著眼未來、領(lǐng)跑世界。
從習(xí)近平總書記提出“沒有全民健康，就沒有全面小康。” 到全國衛(wèi)生與健康工作大會召開， 到“健康中國2030”規(guī)劃綱要出臺，再到黨的十九大報告明確提出實施健康中國戰(zhàn)略，健康作為國家發(fā)展目標(biāo)和發(fā)展戰(zhàn)略，不僅是黨和國家的最高決策，也已成為廣大人民群眾“中國夢”的重要組成部分。實現(xiàn)健康中國戰(zhàn)略目標(biāo)，離不開醫(yī)學(xué)創(chuàng)新、知識轉(zhuǎn)化、循證實踐和科學(xué)決策。
此次The BMJ 以“中國醫(yī)學(xué)研究”為題約稿，是因為優(yōu)秀的醫(yī)學(xué)研究穿起了從數(shù)據(jù)到證據(jù)，再到臨床指南和衛(wèi)生政策制定，并最終改善健康的實踐之環(huán)。設(shè)計嚴(yán)謹(jǐn)、實施規(guī)范、報告充分的醫(yī)學(xué)研究是循證臨床實踐的基石，也是衛(wèi)生政策制定的依據(jù)。如何能夠高效合理地應(yīng)用高質(zhì)量、多維度、大規(guī)模的數(shù)據(jù)，產(chǎn)生優(yōu)質(zhì)的、來源并能服務(wù)于真實世界的證據(jù)，用科學(xué)、系統(tǒng)、透明的方法制定臨床指南提升醫(yī)療質(zhì)量、改善患者健康結(jié)局，為國家衛(wèi)生政策制定提供信息和依據(jù)，從而實現(xiàn)從研究成果到政策制定和臨床實踐的轉(zhuǎn)化、解決我國醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域發(fā)展不平衡、不充分的問題，是擺在我國廣大醫(yī)療衛(wèi)生工作者、醫(yī)學(xué)研究人員，以及衛(wèi)生政策制定者面前的共同課題。
我國幅員遼闊、人口眾多，改革開放以來取得的經(jīng)濟和科技成就舉世矚目。中國的醫(yī)學(xué)研究處于快速變革之中。我國政府對全民健康高度重視、“把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展戰(zhàn)略地位 " 以及對醫(yī)學(xué)研究的大力支持與持續(xù)投入，使醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域發(fā)展迅速、科研產(chǎn)出成績亮眼，同時我國的醫(yī)學(xué)研究也面臨著諸多結(jié)構(gòu)性的挑戰(zhàn)和難題，醫(yī)學(xué)界需緊握機遇、尋找系統(tǒng)性的解決辦法、促進健康領(lǐng)域的持續(xù)創(chuàng)新，實現(xiàn)從研究成果到衛(wèi)生政策制定和臨床實踐的有效轉(zhuǎn)化，服務(wù)于全民健康，體現(xiàn)中國作為一個崛起中的大國全方位的發(fā)展和進步。The BMJ將繼續(xù)以“中國專輯”的形式關(guān)注中國醫(yī)學(xué)的改革和發(fā)展。
系列文章和文章作者及單位如下 （文章排名不分先后）：
述評：
處于快速變革的中國醫(yī)學(xué)研究：機遇與挑戰(zhàn)并存(China’s medical research revolution)
武陽豐1，尹道馨2，Kamran Abbasi2
1. 北京大學(xué)臨床研究所，北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院
2. The BMJ, 倫敦, 英國
分析文章：
研究在中國衛(wèi)生政策制定中的作用: 以《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中個人衛(wèi)生支出占比的目標(biāo)設(shè)定為例(Research in health policy making in China: out-of-pocket payments in Healthy China 2030)
傅衛(wèi)1, 趙樹理2, 張毓輝1, 柴培培1,3, John Goss3
1. 國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心
2. 國家衛(wèi)生和計劃生育委員會 財務(wù)司
3. 堪培拉大學(xué)， 澳大利亞
中國臨床實踐指南：現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)和機遇(Clinical practice guidelines in China)
陳耀龍1,2，王辰3，商洪才2，楊克虎1，Susan L. Norris4
1. 蘭州大學(xué)循證醫(yī)學(xué)中心，蘭州大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院
2. 中醫(yī)內(nèi)科學(xué)教育部重點實驗室，北京中醫(yī)藥大學(xué)東直門醫(yī)院
3. 國家呼吸系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，中日友好醫(yī)院呼吸疾病中心
4. 世界衛(wèi)生組織指南評審委員會秘書處，日內(nèi)瓦，瑞士
注：王辰現(xiàn)單位為中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院-北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院
真實世界證據(jù)：中國經(jīng)驗與體會(Real world evidence: experience and lessons from China)
孫鑫1，譚婧1，唐立1，郭劍非2，李馨齡3
1. 四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心，生物治療國家重點實驗室
2. 辛辛那提大學(xué)藥學(xué)院，俄亥俄州辛辛那提市，美國
3. 國家食品藥品監(jiān)督管理總局，藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心
中國的大數(shù)據(jù)與醫(yī)學(xué)研究(Big data and medical research in China)
張路霞1,2，王海波3,4，李全政5，趙明輝1,6，詹啟敏7
1. 北京大學(xué)第一醫(yī)院腎臟內(nèi)科暨北京大學(xué)腎臟疾病研究所
2. 北京大學(xué)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究中心
3. 中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院臨床研究中心
4. 標(biāo)普醫(yī)學(xué)信息研究中心
5. 哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬麻省總醫(yī)院MGH&BWH臨床數(shù)據(jù)科學(xué)中心，美國馬薩諸塞州波士頓，美國
6. 北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心
7. 北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部
《研究在中國衛(wèi)生政策制定中的作用:以《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中個人衛(wèi)生支出占比的目標(biāo)設(shè)定為例》
“沒有全民健康，就沒有全面小康。” 《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》（下簡稱《綱要》），作為當(dāng)前和未來一段時期最重要的國家衛(wèi)生發(fā)展政策，旨在推動健康的生活方式，改善醫(yī)療服務(wù)，優(yōu)化健康產(chǎn)業(yè)，到2020年建設(shè)成可持續(xù)的覆蓋城鄉(xiāng)居民的基本醫(yī)療衛(wèi)生制度，到2030年，促進全民健康的制度體系更加完善，主要健康指標(biāo)進入高收入國家行列，充分體現(xiàn)了習(xí)近平總書記“把人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略地位”這一思想。面對宏觀經(jīng)濟增速的下行以及諸多挑戰(zhàn)，綱要的制定需要考慮多重復(fù)雜因素。醫(yī)療衛(wèi)生籌資保障機制對保障醫(yī)療服務(wù)的公平性和可及性至關(guān)重要，對實現(xiàn)全民健康和全面小康社會目標(biāo)具有深遠的意義。國家衛(wèi)生計生委衛(wèi)生發(fā)展研究中心傅衛(wèi)主任、張毓輝博士及同事在文章中聚焦衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比這一核心指標(biāo)，應(yīng)用基于組分預(yù)測模型對未來衛(wèi)生總費用規(guī)模及構(gòu)成進行了預(yù)測，提出到2020年衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比應(yīng)降到28%，到2030年降到25%的指標(biāo)。該指標(biāo)經(jīng)過多番論證，研究結(jié)果呈交給國家衛(wèi)生計生委，并最終寫入《綱要》。
20世紀(jì)80年代以來，中國衛(wèi)生籌資政策的變化使得個人醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)快速上升，衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比從1980年的21.2%飆升到2001年的60%，此后中國政府實施了一系列的醫(yī)療衛(wèi)生改革，以緩解人群的就醫(yī)經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，確保醫(yī)療服務(wù)的公平性和可及性。我國《衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展“十二五”規(guī)劃》明確將個人衛(wèi)生支出占比作為發(fā)展指標(biāo)之一，并提出“到2015年個人衛(wèi)生支出占衛(wèi)生總費用的比重應(yīng)降到30%以下”的目標(biāo)。在“十二五”期間，醫(yī)療保險覆蓋水平不斷擴大，政府衛(wèi)生投入大幅增加，人群的就醫(yī)經(jīng)濟負(fù)擔(dān)大幅下降。與2001年相比，衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比從60%下降到2016年的28.8%。
然而醫(yī)療費用負(fù)擔(dān)仍然存在，因病致貧問題仍沒有根除?！毒V要》中明確提出了未來我國衛(wèi)生總費用中個人衛(wèi)生支出占比的具體目標(biāo)，一方面提供了監(jiān)督保障人群醫(yī)療財務(wù)風(fēng)險的指標(biāo)；另一方面這些指標(biāo)也可以作為不同時期的比較基準(zhǔn)，結(jié)合人群實際就醫(yī)經(jīng)濟負(fù)擔(dān)和衛(wèi)生籌資公平性數(shù)據(jù)，以及人群健康指標(biāo)，用于評價、調(diào)整和改善政府衛(wèi)生投入、醫(yī)療保障等相關(guān)政策。政策制定是一個復(fù)雜的過程?！?ldquo;健康中國2030”規(guī)劃綱要》作為中國國家層面最重要的健康行動計劃，開啟了循證政策、推進衛(wèi)生和健康領(lǐng)域治理體系和治理能力現(xiàn)代化的新征程。
《中國臨床實踐指南：現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)和機遇》
中國有全球最多的患者群體，但醫(yī)療資源相對不足，服務(wù)質(zhì)量相對低下，不同地區(qū)和醫(yī)院之間的臨床實踐差異較大。此外，中國是全球唯一一個在初級、二級和三級醫(yī)療機構(gòu)中西醫(yī)并行的國家，如何充分發(fā)揮中西醫(yī)各自的特點和優(yōu)勢，使其更有效地服務(wù)于醫(yī)生和患者，是目前面臨的一項挑戰(zhàn)。臨床實踐指南在解決以上問題方面起到重要而積極的作用。蘭州大學(xué)循證醫(yī)學(xué)中心/世界衛(wèi)生組織指南實施與知識轉(zhuǎn)化合作中心陳耀龍、楊克虎教授，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院-北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院校長王辰院士等在《中國臨床實踐指南：現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)和機遇》一文中，深入分析了中國臨床實踐指南的現(xiàn)狀，方法學(xué)研究的進展，以及實施領(lǐng)域的挑戰(zhàn)。結(jié)果顯示，我國的臨床實踐指南的數(shù)量近年來增長迅速，當(dāng)前每年約有100部左右的指南被多個醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的行業(yè)學(xué)會、協(xié)會制訂和發(fā)布，而發(fā)表的專家共識的數(shù)量是臨床實踐指南的數(shù)倍。但根據(jù)權(quán)威國際指南質(zhì)量評價AGREE II標(biāo)準(zhǔn)，我國指南的質(zhì)量與歐美國家的指南尚有較大差距，特別是在引用系統(tǒng)評價證據(jù)、利益沖突的管理和推薦意見的形成方面。同時，作者以詳實的例子說明中國指南制訂者在何種情況下，應(yīng)該采納或改編國際高質(zhì)量的指南，在何種情況下，應(yīng)該選擇制訂全新的本土指南。無論是直接采納、改編還是制訂新的指南，都需要遵循嚴(yán)格的指南方法學(xué)要求，倡導(dǎo)指南提前注冊，促進改編和制訂過程的透明性，規(guī)范化報告指南全文，避免學(xué)術(shù)和商業(yè)利益的影響。
文章最后為中國的指南制訂者、研究者和衛(wèi)生決策者提出了改進和提高中國指南制訂與實施的五條策略與建議：包括指南制訂者應(yīng)充分了解、評價和分析國內(nèi)外現(xiàn)有相關(guān)指南的質(zhì)量與推薦意見；按照國際標(biāo)準(zhǔn)的方法和流程制訂指南；加強指南的方法學(xué)研究，包括指南報告規(guī)范和指南注冊制度；建立一個國家層面評價、收錄、傳播和實施指南的平臺和系統(tǒng)，并對指南的利益沖突進行管理和質(zhì)量監(jiān)督；加強與國際指南制訂機構(gòu)和循證衛(wèi)生保健組織的積極交流與合作，借鑒國外指南制訂、實施和研究的寶貴經(jīng)驗。以上建議對于推進我國制訂和實施既符合國際規(guī)范，又結(jié)合本土證據(jù)和本國實踐的臨床指南，有重要啟迪和積極的現(xiàn)實意義。文章最后得出結(jié)論，科學(xué)、公正、未受到利益沾染的高質(zhì)量循證指南，雖然不是解決所有臨床問題的靈丹妙藥，但卻是能夠幫助中國的患者和醫(yī)務(wù)人員戰(zhàn)勝疾病最有效的工具之一。
《真實世界證據(jù)：中國經(jīng)驗與體會》
真實世界的證據(jù)在健康研究和衛(wèi)生政策領(lǐng)域內(nèi)都引起了國內(nèi)外廣泛的關(guān)注和興趣。真實世界證據(jù)是指基于真實世界數(shù)據(jù)，綜合運用多種流行病學(xué)方法而開展研究的總稱。真實世界數(shù)據(jù)來源廣泛，包括常規(guī)收集的醫(yī)療數(shù)據(jù)、 傳統(tǒng)觀察性研究、自發(fā)性藥物不良事件監(jiān)測、死亡登記或醫(yī)保數(shù)據(jù)等管理數(shù)據(jù)庫以及應(yīng)用個人設(shè)備收集的數(shù)據(jù)。真實世界研究及其產(chǎn)生的證據(jù)可為促進臨床實踐、改善醫(yī)療質(zhì)量，制定臨床實踐指南，上市后藥物評價與監(jiān)測，醫(yī)療技術(shù)和醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)，確立醫(yī)保支付范圍等方面提供關(guān)鍵支撐。四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心主任孫鑫教授、國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心李馨齡處長及同事在《真實世界證據(jù)：中國經(jīng)驗與體會》一文中論述了真實世界研究在中國的發(fā)展和應(yīng)用前景，并澄清了國內(nèi)外對于真實世界證據(jù)廣泛存在的誤解。特別強調(diào)，真實世界研究并不是與傳統(tǒng)臨床試驗完全對立的研究類型，兩者在研究特征上存在連續(xù)性。 同時，真實世界研究也不等同于觀察性研究 ；隨著真實世界特征的增加，研究的外在真實性逐漸增強。
文章還指出，我國真實世界證據(jù)的生產(chǎn)尚處于初期階段。但由于需求增長迅速，國家層面高度重視，該領(lǐng)域進展迅速。特別是2015年國家食品藥品監(jiān)督管理局國家藥物不良反應(yīng)監(jiān)測中心發(fā)起的中國醫(yī)院藥物警戒系統(tǒng)（CHPS），通過運用已有的藥物風(fēng)險分析評價工具監(jiān)測、評估醫(yī)院內(nèi)的藥物不良反應(yīng)事件，最終生成真實世界藥物安全性證據(jù)，促進決策制定。另一項重要舉措是建立中國衛(wèi)生政策與技術(shù)評估研究網(wǎng)絡(luò)， 使用回顧性數(shù)據(jù)和公共監(jiān)測數(shù)據(jù)，產(chǎn)生關(guān)于疾病負(fù)擔(dān)、臨床收益和危害的證據(jù)，用以評估創(chuàng)新或高成本的醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)。
文章進一步提出了一系列建議促進和提高中國真實世界證據(jù)的質(zhì)量和價值，包括：國家權(quán)威部門應(yīng)加強數(shù)據(jù)源方面的管理，形成政策框架； 促進學(xué)術(shù)機構(gòu)與利益相關(guān)群體之間合作的研究共同體；加強人才培養(yǎng)和科研能力建設(shè)；加強研究資助，促進相關(guān)基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)以及新技術(shù)新方法的研究。最終使真實世界證據(jù)能進一步有效推動和促進中國循證醫(yī)療實踐和政策決策發(fā)展。
《中國的大數(shù)據(jù)與醫(yī)學(xué)研究》
在過去的十年中，醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中產(chǎn)生、采集和儲存的數(shù)據(jù)量呈現(xiàn)幾何級增長；分析和解讀這些數(shù)據(jù)的能力也快速增長。“大數(shù)據(jù)”與新興技術(shù)的結(jié)合能夠給醫(yī)療實踐、醫(yī)療模式和衛(wèi)生政策帶來巨大變化、吸引了廣泛的關(guān)注；全世界的醫(yī)學(xué)實踐者、研究者、政策制定者及工業(yè)界都對醫(yī)療大數(shù)據(jù)投注了巨大的熱情。我國人口龐大、具備全國統(tǒng)一的醫(yī)療衛(wèi)生保障體系，這些都為發(fā)展健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)提供了優(yōu)勢。北京大學(xué)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究中心常務(wù)副主任張路霞教授、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院臨床研究中心王海波研究員、以及北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部主任詹啟敏院士等在《中國的大數(shù)據(jù)與醫(yī)學(xué)研究》一文中詳細論述了什么是“大數(shù)據(jù)”：由海量（volume）、高速（velocity）、多樣（variety）、真實（veracity）和價值（value）構(gòu)成的“5V" 權(quán)威定義。
文章指出了促進健康大數(shù)據(jù)在醫(yī)療領(lǐng)域的運用是我國重要的國家戰(zhàn)略。我國正在從國家層面全面推動健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的應(yīng)用，以推動健康醫(yī)療模式的深刻變化，激發(fā)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的動力和活力，提升健康醫(yī)療服務(wù)效率和質(zhì)量，擴大資源供給，滿足人民群眾多層次、多樣化的健康需求，有利于培育新的業(yè)態(tài)和經(jīng)濟增長點。目前有很多國家支撐的正在進行的重要項目，比如國家衛(wèi)計委啟動的“健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)中心與產(chǎn)業(yè)園建設(shè)國家試點工程”、科技部啟動的國家重點研發(fā)計劃“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究”重點專項等。除了政府引導(dǎo)的研究項目以外，中國的醫(yī)學(xué)研究團隊和機構(gòu)也已經(jīng)啟動了數(shù)據(jù)共享學(xué)術(shù)項目。 為了更好地應(yīng)用健康大數(shù)據(jù)，需要解決不同醫(yī)療機構(gòu)間的有效數(shù)據(jù)交互、構(gòu)建更符合我國臨床實踐的醫(yī)學(xué)術(shù)語體系、系統(tǒng)性改善對于人群的隨訪、改善數(shù)據(jù)質(zhì)量、并盡快就保護個人隱私和數(shù)據(jù)安全出臺相關(guān)政策法規(guī)。
來源：The BMJ
