發(fā)布日期：2017-11-21

摘要：近日，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心取得了美國(guó)食品藥品管理局的許可，于2017年10月31日開始了一項(xiàng)擴(kuò)大范圍(Expanded Access)的臨床研究，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法。杜克大學(xué)此前的臨床研究只接納自存臍帶血的患兒。而范圍擴(kuò)大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床研究。

近日，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心取得了美國(guó)食品藥品管理局的許可，于2017年10月31日開始了一項(xiàng)擴(kuò)大范圍(Expanded Access)的臨床試驗(yàn)，可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法。

Expanded Access 也被稱為同情用藥(Compassionate Use)。為了滿足FDA的快速準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，新療法必須治療對(duì)日常功能有重大影響的“嚴(yán)重病癥”。此外，還包括“未得到滿足的醫(yī)療需求”，這些患者缺乏有效的治療選擇。

杜克大學(xué)此前的臨床試驗(yàn)只接納自存臍帶血的患兒。而范圍擴(kuò)大后，將允許18歲以內(nèi)患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床試驗(yàn)。

該臨床試驗(yàn)由美國(guó)杜克大學(xué)的Joanne Kurtzberg教授主持，在 clinicaltrials.gov 登記號(hào)為 NCT03327467，名稱是 “Expanded Access Protocol: Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”。涉及疾病包括：自閉癥、腦癱、腦積水、語(yǔ)言障礙、腦缺血、溺水等。

而這項(xiàng)研究的安全性和有效性基于杜克大學(xué)此前開展的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，包括使用自體和異體臍血治療腦癱(NCT01147653，NCT02599207)和自閉癥(NCT02847182)等。有超過700名患者在過去十年中使用了自體或同胞臍帶血，安全性和有效性有足夠保障。

有評(píng)論認(rèn)為，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的出現(xiàn)將是一個(gè)分水嶺。

只要神經(jīng)系統(tǒng)疾病患兒的家庭在臍血庫(kù)中擁有匹配的臍帶血，他們就能夠前往杜克大學(xué)進(jìn)行臍帶血治療。

因此，這次獲批將使病人、家庭臍血庫(kù)和杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心三方受益。

美國(guó)疾病控制和預(yù)防中心報(bào)告說，323名兒童中有1名腦癱患兒(0.3%)，68名兒童中有一名自閉癥患兒(1.5%)。

美國(guó)最大的臍血庫(kù)CBR一份調(diào)查顯示，在94,803名受訪家庭中，4.23%的家庭至少有一名兒童有臍帶血再生醫(yī)學(xué)的適應(yīng)癥，類似于自閉癥和腦癱的疾病合并患病率是2.18%。

在美國(guó)，就有超過一百萬(wàn)個(gè)家庭儲(chǔ)存臍帶血，臍帶血至少可以造福2萬(wàn)名患兒。預(yù)計(jì)全世界將有數(shù)以萬(wàn)計(jì)的兒童有資格獲得這一新的治療途徑。

來(lái)源：中華網(wǎng)